Equipo U. Mayor avanza en posible terapia para pacientes con Parkinson

Los investigadores estudiaron el efecto neuroprotector de IGF2 en esta patología, que es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común a nivel mundial, siendo el síntoma predominante la disfunción del movimiento.


Temblor en reposo, inestabilidad y dificultad para regular el movimiento son los principales síntomas de la enfermedad de Parkinson. Sin embargo, a medida que progresa esta patología, aparecen otros síntomas no motores como depresión, ansiedad, alteraciones del sueño o demencia.

Desafortunadamente, estas manifestaciones motoras comienzan a aparecer y se diagnostican cuando ya hay un alto porcentaje de pérdida neuronal. Debido a esto, los científicos buscan desarrollar nuevos tratamientos que sean más efectivos para tratar esta devastadora enfermedad.

La terapia génica con IGF2, un factor de crecimiento que entrega neuroprotección al cerebro, podría ser clave para futuros tratamientos, según un estudio realizado por la estudiante de Doctorado en Neurobiología de la Universidad Mayor, Javiera Arcos, y que fue dirigido por los investigadores y académicos Dr. René Vidal, del Centro de Biología Integrativa, y Dr. Diego Rojas Rivera, del Centro de Biomedicina.

El equipo quiso estudiar el efecto protector de este factor neurotrófico en modelos preclínicos basados en la patología de alfa-sinucleína, una proteína clave en el desarrollo del Parkinson.

Esta proteína se acumula en el cerebro tornándose tóxica y gatillando la neurodegeneración, que posteriormente culmina con la muerte de las neuronas.

Los científicos demostraron que el uso de terapia génica para administrar IGF2 en el cerebro disminuye la acumulación de esta proteína tóxica. Además, esta terapia previene de manera significativa la muerte de las neuronas dopaminérgicas, las cuales son particularmente vulnerables en esta enfermedad.

También se observó un efecto beneficioso en la conectividad sináptica en la región cerebral que ve afectada en la patología, la llamada sustancia nigra. Resultados positivos que estuvieron acompañados de una mejora motora en un test que evalúa coordinación y balance motor en los modelos preclínicos de la enfermedad.

“El Parkinson es una enfermedad crónica que deteriora progresivamente la calidad de vida, no solo para quien la padece, sino que también para su entorno. Para la ciencia es un desafío importante el desarrollo de nuevas terapias que retrasen o detengan la progresión de la enfermedad”, dijo la investigadora, quien es Biotecnóloga de la U. Mayor.

Previamente, la línea de investigación del Dr. Vidal también demostró el efecto neuroprotector de IGF2 en la enfermedad de Huntington, posicionándola como una molécula importante en la prevención de la degeneración neuronal en enfermedades neurodegenerativas.

“Esta investigación propone a IGF2 como un candidato prometedor para el desarrollo de nuevas terapias, sugiriendo que la terapia génica podría tener un impacto favorable en pacientes con Parkinson”, comentó el Dr. Vidal.

Este trabajo, recientemente publicado en la revista científica Cell Death Discovery, se realizó en colaboración con laboratorios internacionales de Alemania (Universidad de Bonn) y España (Universidad de Málaga) que potenciaron los resultados obtenidos en esta investigación, fortaleciendo la interacción con dichos laboratorios.

“Muy gratificante”

Parte de este trabajo, Javiera lo hizo durante su pasantía en la Universidad de Bonn, Alemania, en colaboración con investigadores de la Universidad de Chile.

“Siento mucho orgullo que de la tesis doctoral hiciéramos una publicación científica y que esto sea un aporte para la ciencia. Esto también representa el trabajo en equipo con el laboratorio y el apoyo que siempre recibí de todos. Lo más importante es que tuve el apoyo incondicional de mi tutor, René Vidal, quien me dio un excelente ejemplo. Él me enseñó mucho”.

Para la joven, esta publicación es el resultado “del esfuerzo, trabajo y constancia que requiere la ciencia”. Además, dijo: “Mis tutores René Vidal y Diego Rojas fueron esenciales en este trabajo. Culminar el Doctorado publicando este paper es muy gratificante”.